雑誌名 |
医学のあゆみ |
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出版社 |
医歯薬出版 |
巻・号 |
2017年 別冊 (2017年 9月 15日発行) |
特集 |
筋ジストロフィー・筋疾患 ― 最近の進歩 |
定価 |
4,840円(本体4,400円 税10%) |
URL |
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著作権管理 |
JCOPY |
【筋ジストロフィーの根本治療をめざして:治験中や承認段階にある治療】
1.Duchenne型筋ジストロフィーに対するエクソン51および53スキップ薬開発の現状
2.Duchenne型筋ジストロフィーに対するエクソン45スキッピング誘導治療
3.Duchenne型筋ジストロフィーに対するナンセンス変異リードスルー誘導治療
4.抗マイオスタチン療法
5.GNEミオパチー(縁どり空胞を伴う遠位型ミオパチー)のシアル酸治療
6.造血器型プロスタグランジンD合成酵素阻害薬によるDuchenne型筋ジストロフィーに対する進行軽減療法
【ミオパチーの臨床と研究の最新トピックス】
7.次世代シークエンサーによる筋疾患の診断
8.福山型筋ジストロフィーと類縁疾患:リビトールリン酸とアンチセンス核酸
9.筋強直性ジストロフィーの治療戦略
10.ストレッチ感受性Ca2+透過チャネルTRPV2を標的とした筋変性治療薬の開発
11.Duchenne型筋ジストロフィーに対するゲノム編集戦略
12.先天性筋無力症候群
13.変貌する筋炎の疾患概念
【筋ジストロフィーの診療・マネジメント・基盤】
14.筋ジストロフィーや筋疾患に対する非侵襲的陽圧換気療法の動向
15.ステロイド治療―有効性,投与法,副作用
16.筋ジストロフィーの診療ガイドライン
17.筋ジストロフィー臨床試験ネットワークとアウトカムメジャー研究
18.患者登録Remudy:Registry of Muscular Dystrophy
19.PMDAとレギュラトリーサイエンス,希少疾病用医薬品
―医療者・研究者のためのレギュラトリーサイエンスに関する基礎知識
【代謝性ミオパチーの治療:現状と未来】
20.筋型糖原病の治療戦略―病態からみた治療の進歩
