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雑誌名

医学のあゆみ

出版社

医歯薬出版

巻・号

2017年 別冊 (2017年 9月 15日発行)

特集

筋ジストロフィー・筋疾患 ― 最近の進歩

定価

4,840円(本体4,400円 税10%)

URL

https://www.ishiyaku.co.jp/

著作権管理

JCOPY

目次

【筋ジストロフィーの根本治療をめざして:治験中や承認段階にある治療】
 1.Duchenne型筋ジストロフィーに対するエクソン51および53スキップ薬開発の現状
 2.Duchenne型筋ジストロフィーに対するエクソン45スキッピング誘導治療
 3.Duchenne型筋ジストロフィーに対するナンセンス変異リードスルー誘導治療
 4.抗マイオスタチン療法
 5.GNEミオパチー(縁どり空胞を伴う遠位型ミオパチー)のシアル酸治療
 6.造血器型プロスタグランジンD合成酵素阻害薬によるDuchenne型筋ジストロフィーに対する進行軽減療法
【ミオパチーの臨床と研究の最新トピックス】
 7.次世代シークエンサーによる筋疾患の診断
 8.福山型筋ジストロフィーと類縁疾患:リビトールリン酸とアンチセンス核酸
 9.筋強直性ジストロフィーの治療戦略
 10.ストレッチ感受性Ca2+透過チャネルTRPV2を標的とした筋変性治療薬の開発
 11.Duchenne型筋ジストロフィーに対するゲノム編集戦略
 12.先天性筋無力症候群
 13.変貌する筋炎の疾患概念
【筋ジストロフィーの診療・マネジメント・基盤】
 14.筋ジストロフィーや筋疾患に対する非侵襲的陽圧換気療法の動向
 15.ステロイド治療―有効性,投与法,副作用
 16.筋ジストロフィーの診療ガイドライン
 17.筋ジストロフィー臨床試験ネットワークとアウトカムメジャー研究
 18.患者登録Remudy:Registry of Muscular Dystrophy
 19.PMDAとレギュラトリーサイエンス,希少疾病用医薬品
―医療者・研究者のためのレギュラトリーサイエンスに関する基礎知識
【代謝性ミオパチーの治療:現状と未来】
 20.筋型糖原病の治療戦略―病態からみた治療の進歩