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雑誌名

医学のあゆみ

出版社

医歯薬出版

巻・号

2016年 10月第一土曜特集号 Vol.259 No.1 (2016年 10月 1日発行)

特集

筋ジストロフィー・筋疾患 ― 最近の進歩

定価

2,640円(本体2,400円 税10%)

URL

https://www.ishiyaku.co.jp/

著作権管理

JCOPY

目次

【筋ジストロフィーの根本治療をめざして:治験中や承認段階にある治療】
 Duchenne 型筋ジストロフィーに対するエクソン51および53 スキップ薬開発の現状
 Duchenne 型筋ジストロフィーに対するエクソン45 スキッピング誘導治療
 Duchenne 型筋ジストロフィーに対するナンセンス変異リードスルー誘導治療
 抗マイオスタチン療法
 GNE ミオパチー(縁どり空胞を伴う遠位型ミオパチー)のシアル酸治療
 造血器型プロスタグランジンD 合成酵素阻害薬によるDuchenne 型筋ジストロフィーに対する進行軽減療法
【ミオパチーの臨床と研究の最新トピックス】
 次世代シークエンサーによる筋疾患の診断
 福山型筋ジストロフィーと類縁疾患:リビトールリン酸とアンチセンス核酸
 筋強直性ジストロフィーの治療戦略
 ストレッチ感受性Ca2+ 透過チャネルTRPV2 を標的とした筋変性治療薬の開発
 Duchenne 型筋ジストロフィーに対するゲノム編集戦略
 先天性筋無力症候群
 変貌する筋炎の疾患概念
【筋ジストロフィーの診療・マネジメント・基盤】
 筋ジストロフィーや筋疾患に対する非侵襲的陽圧換気療法の動向
 ステロイド治療-有効性,投与法,副作用
 筋ジストロフィーの診療ガイドライン
 筋ジストロフィー臨床試験ネットワークとアウトカムメジャー研究
 患者登録Remudy:Registry of Muscular Dystrophy
 PMDA とレギュラトリーサイエンス,希少疾病用医薬品
 -医療者・研究者のためのレギュラトリーサイエンスに関する基礎知識 

〈代謝性ミオパチーの治療:現状と未来〉
 筋型糖原病の治療戦略-病態からみた治療の進歩